Com terapia genética entendemos a modificação do material genético (DNA) dentro das células para poder curar patologias (por exemplo, doenças genéticas). Foi concebido seguindo o grande progresso da biologia molecular e métodos de engenharia genética desenvolvidos na década de 1980. Essas técnicas permitiram a clonagem e sequenciamento de vários genes. Isso envolveu a identificação precisa de muitas alterações genéticas em diferentes patologias e a capacidade, graças às técnicas de DNA recombinante, de modificar microrganismos (como bactérias ou fungos) para fazê-los expressar moléculas de interesse.
Em particular, a terapia genética visa curar uma patologia causada pela ausência ou defeito de um ou mais genes (mutados), substituindo-o por uma variante “saudável”. Portanto, primeiro é necessário identificar o único gene ou genes responsáveis pela doença genética. Embora as terapias sejam geralmente experimentais, é possível tentar em segundo lugar – pelo menos para algumas doenças – a substituição de genes doentes, explorando, por exemplo, como vetor um vírus inativo, previamente esvaziado de sua composição genética. Com um mecanismo bastante complexo, que requer o uso de ‘tesouras’ moleculares enzimáticas, enzimas de restrição (com as quais o gene “saudável” é retirado) é então possível ‘corrigir’ o DNA, substituindo as sequências defeituosas, de tal forma que a célula sintetiza corretamente as proteínas necessárias para o funcionamento metabólico adequado.
O próximo passo foi avaliar a possibilidade de transfecção das células somáticas de um indivíduo com doença genética com um segmento de DNA contendo o alelo saudável. Essa abordagem foi posteriormente estendida a patologias não mendelianas, como tumores, infecção por HIV e outras patologias nas quais um gene defeituoso não é substituído, mas é adicionado um que pode desencadear um fenômeno terapeuticamente útil.
